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我国原创治疗阿尔茨海默病新药有条件获准上市 结束该领域全球17年无新药上市历史
發表日期: 2019-11-02
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  2019年11月2日,國家藥品監督管理局有條件批准了上海綠谷制藥有限公司治療阿爾茨海默病新藥——九期一(甘露特鈉,代號:GV-971)的上市申請,“用于輕度至中度阿爾茨海默病,改善患者認知功能”。九期一通過優先審評審批程序在中國大陸的上市爲全球首次上市,填補了這一領域17年無新藥上市的空白。

  這款中國原創、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥,將爲廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。

  阿爾茨海默病主要表現爲認知功能和行爲障礙及精神異常等症狀,是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之後,老年人致殘、致死的第三大疾病。全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者,到2050年,這個數字預計將達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費用已達萬億美元,給患者家庭和社會帶來沈重負擔。我國阿爾茨海默病患者約1000萬人,是世界上患者人數最多的國家。隨著人口老齡化加速,預計到2050年我國患者將達4000萬人。

  自發現阿爾茨海默病100多年來,全球用于臨床治療的藥物只有5款,臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年裏,相繼投入數千億美元研發新的阿爾茨海默病治療藥物,320余個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。

  九期一是由中國科學院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队,坚持22年,在中国海洋大学、中國科學院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。

  共有1199例受試者參加了九期一的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床試驗由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織的全國34家三級甲等醫院開展,共完成了818例受試者的服藥觀察。整個臨床試驗由全球最大的新藥研發外包服務機構艾昆緯(原昆泰)負責管理。

  爲期36周的3期臨床研究結果表明,九期一可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p < 0.0001)。九期一對患者的認知功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點,且安全性好,不良事件發生率與安慰劑組相當。

  该药主要发明人、中國科學院上海药物研究所耿美玉研究员介绍,临床前作用机制表明,九期一通過重塑腸道菌群平衡,抑制腸道菌群特定代謝産物的異常增多,減少外周及中樞炎症,降低β澱粉樣蛋白沈積和Tau蛋白過度磷酸化,從而改善認知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制,爲深度理解九期一臨床療效提供了重要科學依據。

  九期一3期臨床主要牽頭研究者、上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心肖世富教授表示:“阿爾茨海默病目前的藥物治療還是對症治療,且可供選用的藥物不多,不能延緩或阻止病程進展。基于九期一新的作用機制和獨特的臨床療效特征,相信該藥能夠爲阿爾茨海默病治療提供新方案。”

  九期一3期臨床主要牽頭研究者、北京協和醫院神經科專家張振馨教授表示:“我從事老年癡呆研究50年,參與了多個藥物的國際多中心研究,始終沒有找到對阿爾茨海默病令人滿意的治療藥物,九期一36周的臨床試驗結果令人振奮,終于讓我們看到了希望和曙光,爲全球患者和家屬感到由衷的高興。”

  綠谷制藥有限公司董事長呂松濤表示:“‘只做人類最期盼的藥物’是我們綠谷制藥永恒的使命。我們非常期待九期一能爲阿爾茨海默病治療帶來期盼已久的臨床獲益。九期一的成功研發離不開國家和各級研究機構的大力支持,特別是離不開以耿美玉研究員爲代表的研發人員22年來堅韌不拔、不畏艱辛的付出。”

  據介紹,上海綠谷制藥有限公司已做好生産、銷售的各項准備,藥品年內投放市場。同時,綠谷將啓動九期一上市後研究和真實世界研究,並正在積極推進國際多中心臨床研究項目,期望早日惠及全球患者。

  九期一的研发得到了国家“863计划”、国家自然科学基金、国家“973计划”、“重大新药创制”国家科技重大专项、中國科學院战略性先导科技专项(A类)、上海市科技计划等项目的资助。

 

九期一研發團隊討論工作

九期一(甘露特鈉)藥盒樣品及膠囊樣品

九期一靶向腦腸軸治療阿爾茨海默病的機制示意圖

 

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